Mukoviszidose Jahresbericht

MUKOVISZIDOSE
Förderverein Gießen e.V.

           
Jahnstr. 37, 35394 Gießen
Tel. 0641/48846, Fax: 0641/492405
  
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Überreichung bundesverdienstkreuz bearbeitet.jpg Überreichung des Bundesverdienstkreuzes  am 4. Oktober 2006 an Renate "Pe" Lindemann im Schloss Bellevue/Berlin durch Bundespräsident Horst Köhler und seine Frau

 

   



Jahresbericht 2017/18

 

Prof. Lindemann erinnerte an die Gründung des Vereins, der auf Initiative seiner Frau vor 25 Jahren ins Leben gerufen wurde. Nach mühsamen Anfängen habe sie über viele Jahre sehr erfolgreich Spenden eingeworben, insgesamt bisher 3,5 Millionen Euro. Damit konnten nicht nur zahlreiche Forschungsprojekte in Gang gesetzt und Erleichterungen für die Patienten erreicht werden. Es konnten vor allem auch personelle Vorleistungen erbracht werden, die später nach und nach fest geschrieben wurden. So entwickelte sich aus einem Ein-Mann-Betrieb allmählich ein richtiges Team, das heute eine umfassende Patientenbetreuung und Forschung gewährleistet. Dafür dankte Lindemann seiner Frau offiziell im Namen des Vorstands.

 

Vorstandsmitglieder im Jubiläumsjahr  (von links):
Bernd Heuser, Pe Lindemann,  Hermann Lindemann, Marion Heuser, Lutz Nährlich

 

 


Anschließend skizzierte Priv. Doz. Dr. Lutz Nährlich die im vergangenen Jahr durchgeführten wissenschaftlichen Studien:

 

Dank der Unterstützung des Fördervereins war es möglich, die hohe Expertise und Qualifikation für die Teinahme an klinischen Studien in der Mukoviszidose-Ambulanz in Gießen aufrechtzuerhalten. So ist Gießen nach internationalen Standards u.a. für moderne Gasauswaschverfahren zertifiziert, die bei aktuellen Forschungsprojekten als Lungenfunktionstest bei jüngeren Kindern (zur Bestimmung des sogenannten Lung Clear Index) eingesetzt werden können. Auch die Durchführung von Funktionstests der Ionentransportstörung (sogenannter CFTR-Kanal) an Atemwegsschleimhaut (Nasale Potentialdifferenzmessung) und Enddarm (Intestinale Kurzschlussstrommessung) wurde auf den neusten Stand gebracht.

 

Aufgrund dieser Qualifikationen konnte Gießen erfolgreich an einer multizentrischen Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit einer Therapie mit hypertoner Kochsalzlösung bei Kindern im ersten Lebensjahr teilnehmen.

 


Die Entwicklung ursächlicher Therapien für größere Patientengruppen ist eine wichtige Herausforderung der Mukoviszidose-Forschung. Die Wirkstoffkombination Lumacaftor/Ivacaftor hat sich in einer vorausgehenden Studie bei älteren Kindern und Jugendlichen mit der Mutation F508del auf beiden Erbanlagen (sogenannte F508del-homozygote Patienten) bereits als wirsam erwiesen. Im Jahre 2017 war die Gießener CF-Ambulanz an internationalen klinischen Studien zur Sicherheit und Effektivität dieser Wirkstoffkombination bei Mukoviszidose-Patienten im Alter von 6 bis 12 Jahren beteiligt. Die positiven Ergebnisse haben im Januar 2018 zu einer Zulassung dieser Kombination auch für diese Altersgruppe geführt. Eine Studie bei 2- bis 5-jährigen Patienten steht kurz vor dem Start.

 

Eine zweite ursächliche Therapieoption ist die Wirkstoffkombination Tezacaftor/Ivacaftor. Sie ist kürzlich für F508del-homozygote Kinder ab 12 Jahren erfolgreich eingesetzt worden. Mit einer Zulassung ist Ende 2018 zu rechnen.

 

In Vorbereitung ist eine neue Studie mit einer Dreifachkombination, die auf den Wirkstoffen Tezacaftor und Ivacaftor aufbaut und nach ersten Daten auch Patienten mit nur einer F508del-Mutation (neben einer anderen zusätzlichen Mutation) erfolgreich behandelt werden könnten. Sollte sich dies bestätigen, so würde in den nächsten Jahren eine ursächliche Therapie für fast 90 % aller Mukoviszidose-Patienten im Alter über 6 Jahre zur Verfügung stehen. Dies ist eine höchst erfreuliche Perspektive.

 

 

Durch die Teilnahme der Gießener CF-Ambulanz an solchen Studien wird die zeitnahe Prüfung/Zulassung der Medikamente nachhaltig unterstützt. Außerdem erhalten die Gießener Patienten auf diese Weise die Chance einer frühzeitigeren, kontrollierten Therapie mit diesen Medikamenten und sammeln damit wichtige Erfahrungen, die nach Zulassung in die Betreuung auch anderer Patienten der Ambulanz einfließt.

 

 

Dank der Unterstützung des Fördervereins konnte 2017 in der Univ. Kinderklinik ein Hochfrequenzvideomikroskop angeschafft werden. Dadurch ist eine bessere Beurteilung der Flimmerhärchen der Bronchialschleimhaut ("Zilienfunktion") und die Darstellung von Eiweißstoffen (Proteinen) durch immunologische Färbung ("Immunfluoreszenz") für neue wissenschaftliche Projekte möglich.




 

Finanzierung

 

 

 

 

Personal

 

Dank der Unterstützung vieler Freunde und Förderer konnten folgende Stellen über Spendengelder finanziert werden: 


 

 - 1 MTA-Stelle für die Forschung

 

- 1/2 Biologenstelle für die Ussing-Kammer

 

 

                       

 

 

Geräte

s. Jahresbericht 2016/17

 

 

 

Insgesamt wurden für die Mukoviszidose-Forschung an der Kinderklinik  ca. 86.000,- Euro zur Verfügung gestellt. Die Einnahmen betrugen 56.000 Euro. Somit waren die Ausgaben deutlich höher als die Einnahmen.

 

 

  

 

 Einnahmequellen

 

 

 Die Einnahmen setzten sich aus Einkünften verschiedener Veranstaltungen, aus Beiträgen der Vereinsmitglieder, aus Einzelspenden von Privatpersonen, Firmen, Kirchen, Vereinen sowie aus Bußgeldern von Gerichten zusammen.
Stellvertretend seien genannt:

 

- Firmen spendeten zu Weihnachten anstelle von Weihnachtsgeschenken an die Kunden.

 

- Konfirmanden spendeten einen Teil ihres Konfirmandengeldes.

 

- Bei Familienfeiern und Jubiläen (z.B. Goldene Hochzeit, Konfirmationen, runde Geburtstage) wurde um Spenden gebeten .

 

- Eine Familie veranstaltete zum wiederholten Mal mit Freunden einen Adventsbasar.

 

 - Der Nikolaus aus Pohlheim spendete Geld und Spielsachen.

 

- Die Fünfziger-Vereinigung spendete den Erlös einer Tombola.

 

 

Momentan hat der Verein 165 Mitglieder.

 

Der Vorstand wurde von der Mitgliederversammlung einstimmig entlastet und autorisiert, die Arbeit im bisherigen Sinne weiterzuführen.

 

 Spendenkonten des Mukoviszidose Förderverein Gießen e. V.

 

Volksbank Mittelhessen

IBAN
DE74 51390000 0051666666

BIC: VBM HDE 5F

Sparkasse Gießen

IBAN
DE68 51350025 0200604120

BIC: SKG IDE 5F

 

 

 

Die Spenden sind steuerlich begünstigt. Sie kommen in voller Höhe der regionalen und überregionalen Mukoviszidose-Forschung   zugute!

 

 

 

 

Jahresbericht 2016/17

 

Vom Verein wurden folgende Forschungsprojekte unerstützt:


Das Forschungsprojekt zur Verbesserung der Diagnostik bei Mukoviszidose durch Identifizierung neuer Biomarker, das von Frau Professor Elke Roeb (Zentrum für Innere Medizin) mit Unterstützung des Vereins durch Finanzierung des "Fibroscan" 2013 auf den Weg gebracht wurde, wurde abgeschlossen. Das Ergebnis ist erfreulich: Bei Jugendlichen mit Mukoviszidose kann das Ausmaß der Lebersteifigkeit mitttels Elastographie frühzeitig erfasst werden.
 
Folgende Studien des Stellvertretenden Vorsitzenden Herrn PD Dr. Lutz Nährlich (Univ. Kinderklinik Gießen) konnten mit Hilfe des vom Verein vorgehaltenen Personals für die Forschung vorangebracht werden:

  • Teilnahme an einer multizentrischen Studie der Gießener Mukoviszidose-Ambulanz an einer multizentrischen Studie bei Kindern und Jugendlichen mit Mukoviszidose zur Wirksamkeit eines an den Chlorionenkanälen angreifenden Medikamentes. Dabei erfolgt die medikamentöse Korrektur des häufigsten Gendefekts bei Mukoviszidose, DeltaF508. Das Medikament ist inzwischen offiziell zugelassen (OrkambiR). Der Erfolg der Studie führte zur Erweiterung der Indikation für Kinder zwischen 6 und 12 Jahren. Damit verbindet sich die Hoffnung auf eine entscheidende Verbesserung der Prognose.
  • Eine weitere Studie mit kausalem Therapieansatz wird momentan mit einer neuen Kombinationstherapie durchgeführt (Tezacaftor und Ivacaftor), durch die eine noch bessere Wirkung und Verträglichkeit der Behandlung erzielt werden soll.

  • Eine dritte Therapiestudie ist in Vorbereitung. Sie basiert auf einer Dreifachkombination, bei der nicht nur der Chlorid- sondern auch der Natriumionen-Transport durch die Zelle beeinflusst wird, so dass die Behandlung voraussichtlich für einen wesentlich größeren Patientenkreis zugänglich wird.

  • Die Resultate der multizentrischen Studie in Deutschland über die Wirkung hypertoner Kochsalzlösung auf die Reinigung derr Bronchien im frühen Kindesalter stehen noch aus. Durch die Verbesserung der Frühdiagnostik bei Säuglingen mit Hilfe eines neuen Gasauswaschverfahrens und Magnetresonanztomographie (MRT) waren seinerzeit die Voraussetzungen für die Teilnahme der Gießener Arbeitsgruppe an der Studie geschaffen worden.

  • Die internationale Validierungsstudie zur Wirkung von OrkambiR auf den Chlorionentransport, bei der elektrophysiologische Messungen an der Nasenschleimhaut und an Darmgewebsproben durchgeführt werden, wird fortgesesetzt. Auch hier mussten die dafür erforderlichen Geräte auf den neusten Stand gebracht werden, um der Gießener Arbeitsgruppe.die Teilnahme zu ermöglichen.

  • In einer Doktorarbeit, die von PD Dr. Nährlich betreut wird, wird die Auswirkung von Nikotin (durch Passivrauchen) auf den transzellulären Chlorionentransport untersucht. Erste Ergebnisse lassen darauf schließen, dass der bei Mukoviszidose gestörte Vorgang unter Nikotin zusätzlich beeinträchtigt wird.

  • Ein spezielles Mikroskop, das vom Verein finanziert wurde, soll künftig eine bessere Beurteilung von Zellen aus den Atemwegen ermöglichen. Mit Hilfe der Immunfluoreszenz kann vor allem auch die Funktion der Flimmerhärchen genauer untersucht werden, so dass das diagnostische Spektrum beträchtlich erweitert wird.

 

 

-  zeitweise 1/2 Arztstelle für Forschungsprojekte

 

 

Dafür müssen monatlich ca. 10.000,- EURO aufgebracht werden.

Geräte
- Ein spezielles Mikroskop für Forschungszwecke (16.300 €, s.o.)

  

Insgesamt wurden für die Mukoviszidose-Forschung an der Kinderklinik im Jahre 2016/7 für Personal und Geräte ca. 104.000,- Euro zur Verfügung gestellt (im Vorjahr 88.000 Euro). Die Einnahmen betrugen 73.000 Euro (im Vorjahr 92.000 Euro).

  

Momentan hat der Verein 165 Mitglieder.

 

 

Nikolaus und Knecht Ruprecht aus Pohlheim
bei der Spendenübergabe
in der Univ. Kinderklinik Gießen

 

  

 Die Kassenprüfung ergab keine Beanstandungen.

 

Der Vorstand wurde von der Mitgliederversammlung einstimmig entlastet und autorisiert, die Arbeit im bisherigen Sinne weiterzuführen.

 

 

Spendenkonten des Mukoviszidose Förderverein Gießen e. V. (s.o.)

  

 

   



  


 

 

Der Vorstand des Mukoviszidose Förderverein e. V.
Vorsitzender: Prof. Dr. H. Lindemann, Gießen, Tel. 0641/48846
Stellvertretende Vorsitzende:
Bernd Heuser, Heuchelheim, Tel. 0641/67815, und
Priv. Doz. Dr. Lutz Nährlich, Universitätskinderklinik Gießen
Schatzmeister: Marion Heuser, Heuchelheim, Tel. wie Bernd Heuser
Schriftführerin: Renate Lindemann, Gießen, Tel. 0641/48846